Aunque su principal indicación son las patologías hemato-oncológicas, sobre todo las leucemias y los linfomas, el trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH) -tradicionalmente conocido como de médula ósea- está permitiendo tratar otro tipo de dolencias, como determinadas enfermedades metabólicas y algunas inmunodeficiencias.
Hace unas semanas, el Hospital Universitario de Salamanca realizó su primer TPH para curar a una niña de seis años con enfermedad granulomatosa crónica, una inmunodeficiencia que ocasiona infecciones frecuentes. “A los afectados les falta una enzima en los granulocitos, las células blancas de la sangre que ayudan a combatir las infecciones fagocitando los gérmenes y matándolos. En estos pacientes, este mecanismo de defensa no funciona de manera adecuada, por lo que sufren infecciones de repetición: abscesos, eccemas, neumonías… Al faltarles las defensas, padecen procesos infecciosos muy graves, para los que no hay solución. Durante unos años se puede ir afrontando la situación con antibióticos, pero el problema no se resuelve, y la mortalidad es muy alta. Al final, o se realiza un trasplante, o fallecen”, explica el doctor Félix Lorente, jefe de Pediatría del complejo hospitalario salmantino y gran conocedor de esta patología.
En el mismo sentido se pronuncian las doctoras Ana Benito y Susana Riesco, las pediatras que realizaron el procedimiento bajo el paraguas de la unidad de THP de adultos, dirigida por la doctora Dolores Caballero. “El trasplante es la única opción curativa para la enfermedad granulomatosa crónica. Se puede ofrecer un tratamiento de soporte durante unos años, pero llega un momento de gran deterioro por las múltiples infecciones que sufren los afectados, de modo que el trasplante es la primera opción para estos pacientes, incluso aunque todavía no presenten daños graves, sobre todo si existe un donante emparentado que permita realizar el procedimiento”, aclaran las pediatras.
Éste ha sido el caso de la niña trasplantada -recibió el alta hace poco más de un mes-, que tiene un hermano “idéntico” en cuanto a compatibilidad HLA. “Sufría infecciones que fueron las que llevaron al diagnóstico -la paciente era tratada en Hematología por la doctora Muriel-, y aunque estaba bien, conociendo la evolución natural de la enfermedad, se optó por el trasplante, que es la única opción curativa, tal y como recoge actualmente la literatura científica”, señalan.
Entre seis meses y un año de seguimiento exhaustivo
El resultado del procedimiento ha sido excelente, y la paciente “está muy bien”, aunque como recuerdan las pediatras, el trasplante de médula ósea “tiene su recorrido”, y durante los próximos meses tendrá que someterse a controles exhaustivos para vigilar los riesgos asociados al TPH, como la aparición de infecciones, la posibilidad de rechazo o la enfermedad injerto contra huésped (las células del donante trasplantadas ven el cuerpo del receptor como extraño y empiezan a atacar ciertos órganos). No obstante, apuntan las doctoras Benito y Riesco, “lo que no surge precozmente constituye una buena señal, y pensamos que va a estar bien”.
La sustitución, mediante un trasplante, de las células del sistema inmunológico de los afectados por esta patología permite “reponer” la enzima que les falta a los granulocitos, de modo que logra su curación. “La paciente está fenomenal. Ahora tiene la problemática propia de un niño postrasplantado de médula, y durante un tiempo tendrá que venir a revisiones, pero el cambio de vida es total, porque se resuelve la enfermedad”, subraya el doctor Félix Lorente.
Éste era el primer caso que llegaba a las manos del equipo del Hospital Universitario de Salamanca, que ya ha realizado otros cuatro trasplantes de progenitores hematopoyéticos en tres niños con inmunodeficiencias (uno de ellos se sometió a un nuevo procedimiento tras un rechazo), concretamente por síndrome hemofagocítico familiar y por déficit de expresión de moléculas de clase II. “No sabemos si en Castilla y León ha habido más pacientes trasplantados por inmunodeficiencias, porque a veces se derivan a hospitales de otras comunidades para el diagnóstico”, apuntan las doctoras Ana Benito y Susana Riesco, quienes señalan que aunque el TPH se asocia fundamentalmente a patologías oncológicas, también constituye una excelente opción terapéutica para otro tipo de dolencias.
Así lo resalta también el jefe de Pediatría del complejo hospitalario, que adelanta que Salamanca acogerá el próximo noviembre el XXVII Memorial Guillermo Arce y Ernesto Sánchez Villares, organizado por la Sociedad de Pediatría de Asturias, Cantabria y Castilla y León, y cuyo programa incluirá “una mesa central sobre el trasplante de médula, dándole esta otra dimensión, recordando que no es una alternativa sólo para problemas hematológicos, sino también para patologías como las inmunodeficiencias”.
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