Investigar y desarrollar tratamientos para aquellas enfermedades poco frecuentes cuyos pacientes aún no disponen de alternativas terapéuticas adecuadas es un objetivo primordial para la industria farmacéutica. Este esfuerzo global en materia de I+D está teniendo como consecuencia la aparición de nuevas terapias contra estas patologías, hasta el punto de que en 2017 el 40% de todos los medicamentos aprobados en Europa y Estados Unidos que incluyen un nuevo principio activo están indicados para el abordaje de patologías poco frecuentes.
Los últimos datos procedentes de las dos principales agencias reguladoras del mundo, la European Medicines Agency (EMA) y la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos, correspondientes a 2017, confirman esta tendencia positiva. En el primer caso, el 40% de los 35 medicamentos con un nuevo principio activo que recibieron opinión positiva de la EMA, es decir 14, son para tratar enfermedades poco frecuentes.
La propia EMA señala que el actual marco vigente sobre enfermedades raras favorece la I+D en estas dolencias por parte de la industria, y destaca las aportaciones terapéuticas de los nuevos fármacos huérfanos, entre los que figuran medicamentos contra patologías consideradas raras como la queratitis neurotrófica, el neuroblastoma o el síndrome carcinoide, entre otras.
En lo que se refiere a Estados Unidos, los datos coinciden en líneas generales con los europeos, ya que un total de 18 medicamentos, que representan el 39% de las nuevas moléculas aprobadas por la FDA durante el año pasado, son terapias dirigidas a enfermedades poco frecuentes (que afectan a menos de 200.000 ciudadanos en el conjunto de Estados Unidos). Entre estos nuevos medicamentos, la FDA destaca un nuevo fármaco para tratar una forma específica de la enfermedad de Batten y otro dirigido a prevenir o reducir los episodios hemorrágicos en pacientes con un tipo concreto de hemofilia A.
Desarrollo en beneficio de todos
“Estos buenos resultados en medicamentos huérfanos no son ajenos a las políticas de protección de la propiedad industrial aplicadas a estos fármacos, puesto que han favorecido notablemente su investigación y desarrollo en beneficio de todos”, explica el director del Departamento Técnico de Farmaindustria, Emili Esteve, con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se celebra este 28 de febrero.
A su juicio, “aunque queda mucho camino por recorrer, los datos sobre los nuevos tratamientos disponibles para combatir las enfermedades poco frecuentes son esperanzadores y demuestran que si todos los agentes implicados (industria, administraciones, profesionales sanitarios, centros de investigación, hospitales, etc.) continuamos trabajando juntos dentro de un marco legal favorecedor de la I+D seguiremos logrando buenos resultados para los pacientes en los próximos años”.
Recordamos que SALUD A DIARIO es un medio de comunicación que difunde información de carácter general relacionada con distintos ámbitos sociosanitarios, por lo que NO RESPONDEMOS a consultas concretas sobre casos médicos o asistenciales particulares. Las noticias que publicamos no sustituyen a la información, el diagnóstico y/o tratamiento o a las recomendaciones QUE DEBE FACILITAR UN PROFESIONAL SANITARIO ante una situación asistencial determinada.
SALUD A DIARIO se reserva el derecho de no publicar o de suprimir todos aquellos comentarios contrarios a las leyes españolas o que resulten injuriantes, así como los que vulneren el respeto a la dignidad de la persona o sean discriminatorios. No se publicarán datos de contacto privados ni serán aprobados comentarios que contengan 'spam', mensajes publicitarios o enlaces incluidos por el autor con intención comercial.
En cualquier caso, SALUD A DIARIO no se hace responsable de las opiniones vertidas por los usuarios a través de los canales de participación establecidos, y se reserva el derecho de eliminar sin previo aviso cualquier contenido generado en los espacios de participación que considere fuera de tema o inapropiados para su publicación.
* Campos obligatorios