Según las conclusiones del estudio FinMHU-MCDA elaborado sobre los criterios de financiación de medicamentos huérfanos en España, factores como la calidad de vida del paciente, la gravedad de la enfermedad rara, la existencia de alternativas terapéuticas o la capacidad de cada terapia para evitar costes asociados, deben incrementar su importancia en la toma de decisiones sobre financiación de este tipo de medicamentos.

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El pasado 29 de diciembre, el Hospital Vall d'Hebron se convertía en el primer centro a nivel mundial en incluir un paciente (un niño de 5 años) en el ensayo clínico de terapia génica en fase 3 que desarrolla Pfizer para la distrofia muscular de Duchenne, denominado estudio CIFFREO.

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Tras unas complejas y exhaustivas auditorias por parte de distintas entidades europeas, el Hospital General Universitario Gregorio Marañón ha sido incluido en la Red Europea de Referencia en Enfermedades Hematológicas Raras (EuroBloodNet), que reúne a personas e instituciones comprometidas con la mejora de los servicios sanitarios para las patologías de la sangre consideradas poco frecuentes.

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Este domingo se conmemora el Día Nacional de las Enfermedades Neuromusculares y el Día Europeo de la Distonía, dos grupos de trastornos neurológicos que, en conjunto, afectan en España a unas 80.000 personas, según datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN), que ha querido aprovechar esta fecha para sensibilizar a la población sobre la realidad que viven estos pacientes.

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El Instituto de Investigación y Desarrollo Social de Enfermedades Poco Frecuentes (INDEPF) celebrará el próximo 20 de noviembre la XII edición de sus premios que será retransmitida en streaming a través de www.pocofrecuentes.tv. El objetivo de estos premios es distinguir la excelencia, profesionalidad y compromiso en la atención, innovación, investigación y divulgación en favor de los pacientes con patologías raras o poco frecuentes.

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Son trastornos o condiciones muy diversos e infrecuentes, en su mayoría tienen origen genético y suelen aparecer en la infancia, por lo que se padecen durante casi toda la vida. Las enfermedades raras, englobadas bajo este término hace tan solo cuatro décadas, solo afectan a menos de 5 individuos por 10.000 habitantes según el criterio establecido por la Unión Europea, pero constituyen un problema de salud global.

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La Asociación de Afectados por Neoplasias Mieloproliferativas (MPN España) y Novartis han sumado sus esfuerzos en el marco del Día Internacional de este grupo de enfermedades de la sangre caracterizadas por una producción descontrolada de las células sanguíneas. Ambas entidades han presentado varios vídeos testimoniales y diferentes materiales para visibilizar la realidad y las dificultades a las que se enfrentan cada día los afectados por estas patologías y proporcionarles herramientas de apoyo.

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El Instituto de Investigación en Enfermedades Raras (IIER) del Instituto de Salud Carlos III, en colaboración con la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y el Centro de Referencia Estatal de Atención a Personas con Enfermedades Raras y sus Familias (CREER), dependiente del Imserso, han puesto en marcha un proyecto de investigación sobre el retraso diagnóstico en patologías poco frecuentes y su impacto en las familias afectadas.

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La Asociación Alfa-1 España se suma este sábado al Día Europeo del DAAT (déficit de alfa-1 antitripsina), una jornada en la que las asociaciones de pacientes ponen el foco sobre la necesidad de garantizar el diagnóstico temprano, el acceso al tratamiento independientemente de la comunidad en la que se resida y la medición de los niveles de Alfa-1 en las pruebas que se realizan a los recién nacidos. Además, relaman una estrategia europea para combatir esta condición genética que favorece la aparición de graves enfermedades respiratorias y hepáticas.

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El Consejo de Ministros ha acordado una medida dirigida a incentivar la inversión de la industria farmacéutica en la investigación, desarrollo y posterior comercialización de medicamentos huérfanos, que son aquellos destinados a tratar enfermedades conocidas como raras o poco frecuentes.

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