Imprimir esta página
Vademecum Por S. A. D. Viernes, 19 Junio 2020 14:20
PTC THERAPEUTICS

Autorizado el ensayo clínico para evaluar el uso de PTC299 en el tratamiento de la COVID-19

Tras el visto bueno de la FDA americana, se ha presentado la petición en España con previsión de ampliarla al resto de Europa, Brasil y Australia / Consiste en un tratamiento oral con un novedoso mecanismo de acción dual contra los dos elementos críticos relacionados con la infección por SARS-CoV-2: la replicación viral y la respuesta inflamatoria descontrolada

Vote este artículo
(0 votos)

La compañía PTC Therapeutics  ha anunciado hoy la autorización de la FDA americana (Food and Drug Administration de Estados Unidos) para iniciar del ensayo clínico en fase 2/3 para la investigación de PTC299, un inhibidor de la dihidroorotato deshidrogenasa (DHODH), como posible tratamiento para la COVID-19.

PTC299 es un fármaco oral en investigación con un novedoso mecanismo de acción dual con potencial para abordar los dos elementos críticos de COVID-19: la alta replicación viral y la respuesta inflamatoria descontrolada que se produce tras la infección. PTC iniciará el estudio integrado en fase 2/3 en Estados Unidos en los próximos días con previsión de desarrollarlo en otros lugares a nivel mundial.

"Somos muy optimistas en cuanto al potencial de PTC299 como parte de la solución a esta crisis de salud pública mundial sin precedentes, motivo por el cual le hemo dado una prioridad alta dentro de nuestra organización", ha comentado Stuart W. Peltz, director ejecutivo de PTC Therapeutics. "El hecho de que PTC299 inhiba DHODH nos permite abordar de manera única los dos problemas principales de COVID-19, con el objetivo de reducir la alta replicación viral y atenuar selectivamente la respuesta inmune causada por la tormenta descontrolada de citoquinas resultante de la infección por SARS-CoV-2", ha añadido.

PTC299 es una pequeña molécula de administración oral que inhibe la enzima celular DHODH implicada en la síntesis de ARN necesario para la producción de SARS-CoV-2 que ha demostrado una potente inhibición de la replicación viral en ensayos basados en células SARS-CoV-2, animando a los investigadores a realizar rápidamente el ensayo clínico. Varios virus de ARN requieren los mismos componentes básicos, lo que explica por qué en las pruebas preclínicas PTC299 ha demostrado una actividad antiviral de amplio espectro.

Investigación a una velocidad sin precedentes

"La infección con SARS-CoV-2 ha causado COVID-19 en millones de personas en todo el mundo y la muerte de cientos de miles. El próximo año, el SARS-CoV-2 podría infectar y matar a un número aún mayor de personas. Como parte de una comunidad global, estamos trabajando juntos y a una velocidad sin precedentes para encontrar tratamientos que bloqueen el virus y sus consecuencias mortales", ha comentado el Dr. Jeremy Luban, profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts.

"PTC299 se encuentra entre los tratamientos potenciales más prometedores en el horizonte inmediato, ya que inhibe de manera potente el SARS-CoV-2 en el laboratorio, ya se ha utilizado en personas, está formulado para administración oral y puede atenuar la inflamación mortal observada en los casos más graves de COVID-19. Además, PTC299 se dirige a una enzima celular, a diferencia de una viral, y por lo tanto es menos probable que provoque SARS-CoV-2 resistente a medicamentos", ha explicado el experto.

40 pacientes en la primera etapa

Este estudio integrado en fase 2/3 evaluará la eficacia y seguridad de PTC299 en dos etapas: la primera compuesta por 40 pacientes, seguida por una cohorte más grande de aproximadamente 340 pacientes. El objetivo principal es evaluar la eficacia clínica de PTC299 en comparación con el placebo evaluado en el intervalo hasta la mejoría respiratoria en individuos adultos hospitalizados con COVID-19.

PTC299 también se está desarrollando para el tratamiento de indicaciones oncológicas, motivo por el cual se ha estudiado ampliamente en otros nueve ensayos clínicos y en más de 300 individuos, incluidos pacientes oncológicos y voluntarios sanos. Además, PTC299 se está estudiando actualmente en un ensayo clínico en pacientes con leucemia mieloide aguda (AML). En un estudio clínico de PTC299, los resultados mostraron que PTC299 inhibió la DHODH, confirmando el mecanismo de acción en pacientes.

Sobre PTC299

PTC299 es una pequeña molécula oral en investigación que inhibe la enzima celular dihidroorotato deshidrogenasa (DHODH). Recientemente, DHODH ha sido identificada de manera independiente como uno de los tres elementos más prometedores para la intervención en COVID-19. PTC299 se está evaluando para el potencial tratamiento de pacientes con COVID-19. Con un novedoso mecanismo de acción dual, PTC299 inhibe la actividad de DHODH, lo que provoca una reducción de la biosíntesis de pirimidina y la replicación viral del SARS-CoV-2, y modula selectivamente la respuesta inmune al atenuar la tormenta de citoquinas inflamatorias inducida por estrés. PTC299 tiene actividad antiviral de amplio espectro e inhibición potente de numerosos virus de ARN con baja potencia nanomolar. PTC299 también se está evaluando actualmente en un estudio clínico en curso en leucemia mieloide aguda (AML). Puede encontrar más información sobre los ensayos clínicos de PTC299 en este ENLACE.

Sobre PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc., es una compañía biofarmacéutica basada en la experiencia con la biología del ARN. PTC está focalizada en descubrir y desarrollar innovadores tratamientos para pacientes con trastornos graves y que limitan sus vidas. Su desarrollo se centra en investigar los procesos que modulan la biología del ARN y que afectan a la producción de proteínas, para aportar un enfoque innovador al descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos. La compañía se focaliza en el desarrollo y comercialización de tratamientos para enfermedades raras o de baja prevalencia, asumiendo un compromiso constante con la búsqueda de opciones de tratamiento que mejoren la calidad de vida de los pacientes que viven con enfermedades raras.

 

Al utilizar nuestros servicios, aceptas el uso que hacemos de las cookies Para encontrar más información, sigue el siguiente enlace Política de cookies.