domingo, 14 junio de 2026
otras especialidades médicas

Una terapia génica para la anemia de Fanconi recibe la designación de medicamento huérfano en Europa

Personal investigador del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) ha desarrollado una nueva terapia génica antitumoral destinada a pacientes con anemia de Fanconi que ha obtenido la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento.

RELEVANTE AVANCE

Un estudio clínico español demuestra por primera vez la eficacia de la terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi

Un ensayo clínico español ha demostrado por primera vez que la terapia génica puede resultar eficaz y segura en pacientes con anemia de Fanconi. Los resultados de esta investigación, fruto de más de 20 años de investigación preclínica y el seguimiento de los pacientes durante 7 años, acaban de ser publicados en The Lancet, una de las revistas médicas de mayor impacto.

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