En busca de fármacos para el síndrome de Down

Aunque ya jubilado, este prestigioso neurofarmacólogo mantiene una estrecha relación con su grupo de investigación, que analiza “los problemas biológicos fundamentales que están alterados en el síndrome de Down”, según ha explicado en declaraciones a DiCYT. A partir de ahí, la idea es actuar mediante fármacos para paliar algunos de los efectos de este problema de origen genético.

Para ello, es necesario realizar las investigaciones con modelos animales de síndrome de Down antes de estudiar su posible aplicación en humanos. “Los modelos animales no son perfectos, pero son lo suficientemente próximos como para dar pistas rigurosas”, asegura el experto. De hecho, ya existen varios modelos sobre los que se van aplicando distintos productos en función de los descubrimientos que realizan los investigadores.

Por ejemplo, “nosotros hemos trabajado con varios productos”, explica Jesús Flórez, “el más importante de ellos es uno que actúa sobre lo que llamamos una subunidad de receptores GABA, dado que en el síndrome de Down en el cerebro hay un predominio de actividad GABA, que es inhibidora”. En este caso, el propósito de los fármacos sería bloquear esa actividad inhibitoria para que la cognición pueda mejorar. “Lo hemos probado en animales y se han empezado a realizar las primeras aplicaciones con personas”, agrega.

Para los que sufren el síndrome sería un gran avance mejorar la actividad cognitiva y la presencia espacial, “todo lo que tiene que ver con aquellos puntos del cerebro que están más alterados en síndrome de Down, como el hipocampo, la corteza prefrontal o el cerebelo, que son los sistemas cerebrales más afectados”, señala.

Jesús Flórez reconoce que aún queda mucho por saber en torno al síndrome de Down, “pero conocemos ya muchos de los genes implicados, cómo actúan y qué problemas cerebrales se provocan”. El desarrollo de terapias farmacológicas está orientado a paliar los síntomas y conseguir que los efectos de este problema genético no sean tan severos.