La revista Nature publica un revolucionario experimento que ha logrado devolver la visión a ratas ciego¡as usando una técnica de edición del ADN. Los autores dicen que los resultados podrían ser la base para curar una serie de enfermedades genéticas en el futuro.
Este estudio es el primero en demostrar que la técnica CRISPR (edición genética) es efectiva para reemplazar genes defectuosos por otros funcionales en células de adultos –en este caso con ratas– y podría abrir grandes posibilidades para para tratar enfermedades como distrofia muscular, hemofilia y fibrosis quística.
El español Juan Carlos Izpisua Belmonte, que ha liderado el trabajo en el Instituto Salk de California, dice que “por primera vez podemos entrar en las células que no se dividen y modificar el ADN a voluntad. Las posibles aplicaciones de este descubrimiento son grandes”.
En uno o dos años se podrían llevar a cabo pruebas de esta misa técnica en humanos, y de hecho el equipo ya ha estado trabajando en desarrollar terapias para tratar la distrofia muscular.
No es la primera vez que los científicos logran recuperar la visión, de forma parcial, en roedores ciegos, pero sí es la primera que se logra mediante la reparación de un gen defectuoso. El ADN es menos accesible en organismos vivos con células estables, por lo que en estos casos los científicos no habían podido lograr este procedimiento de “cortar y pegar”. Esto significaba que mientras el CRISPR podía usarse para remover mutaciones genéticas en embriones, no estaba claro si también se podría dominar como terapia para niños y adultos con desórdenes genéticos.
Pero el actual estudio demostró que ratas adultas con retinitis pigmentaria (enfermedad genética que termina en ceguera) pudieron ser tratadas usando esta terapia de edición genética.
El tratamiento podría usarse en humanos pronto, pero de momento se trabajará en lograr más eficiencia en la técnica aplicada a las ratas.
Tal y como publica Nature, los investigadores crearon un paquete de inserción personalizado compuesto por un cóctel de ácido nucleico, al que llamaron HITI (homology-independent targeted integration) y utilizaron un virus inerte para entregar el paquete de instrucciones genéticas de HITI a neuronas derivadas de células madre embrionarias humanas. Con esto entregaron con éxito la construcción a los cerebros de ratones adultos. Probaron esta técnica en un modelo de rata para la retinitis pigmentosa. El análisis mostró que los animales eran capaces de responder a la luz.
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