La Federación de Fibrosis Quística pide financiación del Kaftrio para más del 75% de los afectados y prioridad en las vacunas

La fibrosis quística es una de las enfermedades genéticas graves más frecuentes y se estima una incidencia en nuestro país en torno a uno de cada 5.000 nacimientos, mientras que una de cada 35 personas son portadoras sanas de la enfermedad. Es una enfermedad crónica de origen genético que afecta a diferentes órganos y, sobre todo, tiene importantes consecuencias en los pulmones, lo que les hace más vulnerables frente a una posible infección por covid-19

En los últimos años se ha avanzado mucho en el conocimiento y tratamiento de la enfermedad, pero, a pesar de eso, sigue siendo una patología sin curación. Por ello, es muy importante el acceso a los últimos tratamientos, como son los moduladores de la proteína CFTR, que suponen una mejora considerable en la calidad de vida de las personas con Fibrosis Quística, ya que, aunque no curan, frenan el deterioro que produce la enfermedad.

Aprobado en junio de 2020

El último de estos tratamientos moduladores es el medicamento Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor), que fue aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en junio de 2020 y autorizado por la Comisión Europea para su comercialización en agosto de 2020. En ese momento, estaba indicado únicamente para personas con Fibrosis Quística de 12 años en adelante con una mutación F508del y una mutación de función mínima (MF) o dos mutaciones F508del en el gen CFTR. Pero recientemente, en marzo de 2021, la EMA ha emitido una opinión positiva para ampliar la indicación del medicamento a personas con fibrosis quística de 12 años en adelante con al menos una copia de la mutación F508del, independientemente de cuál sea su otra mutación.

Con esta nueva indicación, Europa se equipara a lo aprobado por la FDA en los Estados Unidos y amplía el acceso de Kaftrio a miles de personas más, al tratarse de la mutación más común de la fibrosis quística. En España, concretamente, según el Registro español de Fibrosis Quística elaborado por la Sociedad Española de FQ, más del 75% de las personas con Fibrosis Quística tienen al menos una mutación F508del y, por tanto, serían susceptibles de recibir este tratamiento.

La urgencia y agilidad con la que la EMA ha realizado todo el proceso de evaluación y aprobación de este medicamento, así como de su nueva indicación, denotan el esfuerzo realizado, tanto por la Agencia como por CF Europe, para que las personas con fibrosis quística de toda Europa puedan tener un acceso rápido a este innovador tratamiento en un momento especialmente sensible para ellas, debido a la pandemia de covid-19.

Seguir el ejemplo

Por ello, Federación Española de Fibrosis Quística solicita que España siga el ejemplo de otros países europeos, en los que ya está disponible el medicamento Kaftrio para todas aquellas personas que lo necesitan, como es el caso de Reino Unido, Irlanda, Dinamarca, Finlandia, Suiza, Luxemburgo, Eslovenia, o que cuentan con una evaluación positiva pendiente de aprobación para su comercialización, como ocurre en Alemania, Francia y Portugal.

“Pedimos un esfuerzo a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para que agilice el proceso de elaboración del Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT), así como a la Dirección General de Farmacia y al Ministerio de Sanidad, para que agilicen las negociaciones y se pueda llegar cuanto antes a un acuerdo de financiación de este medicamento. Pedimos también un especial esfuerzo a Vertex Pharmaceuticals, el laboratorio que comercializa el fármaco, para que al fijar sus precios tengan en cuenta la situación actual de pandemia en la que nos encontramos y la sostenibilidad de nuestro Sistema Nacional de Salud”, asegura la Federación.

Juan Da Silva, presidente de la Federación Española de FQ pide una mayor comprensión hacia la situación de las personas con Fibrosis Quística: “Europa y España han demostrado que es posible reducir los tiempos burocráticos y agilizar los procedimientos de negociación en este año de pandemia, donde estamos viendo un acceso récord a vacunas frente a la COVID-19. Nos preocupa que la salud del 75% de las personas con fibrosis quística en España se siga deteriorando cuando existe un tratamiento aprobado por la EMA que podría evitarlo. En España, tenemos la experiencia de medicamentos como Kalydeco, Orkambi y Symkevi en el que los resultados han sido muy buenos pero que están dirigidos a un grupo reducido de personas y se han tardado años en financiar. Kaftrio es el primero que está dirigido a un mayor número de personas y presenta unos resultados muy buenos, incluso mejores que los comentados anteriormente”.

Sociedad Española de Fibrosis Quística

Por su parte, desde la Sociedad Española de Fibrosis Quística (SEFQ)  envían un mensaje de optimismo y esperanza especialmente este año a todo el colectivo. Los resultados de los nuevos tratamientos, así como de las investigaciones en marcha nos colocan en una situación muy cercana a poder controlar la enfermedad “y no descansaremos hasta conseguir su cura”.

En la misma línea que la Federación, piden a las autoridades sanitarias y a los laboratorios de la industria farmacéutica que se alineen con nuestro más que justificado deseo de que los nuevos y extraordinarios tratamientos, así como la priorización de la vacunación  covid-19, lleguen cuanto antes al colectivo.

Fisioterapia respiratoria

En el Día Nacional de la Fibrosis Quística, el Consejo General de Colegios de Fisioterapeutas de España (CGCFE), destaca la importancia de la fisioterapia respiratoria en el tratamiento de esta enfermedad, que debe planificarse para que sea ajustada constantemente, en función del estado y las necesidades del paciente. La FQ es una enfermedad compleja y, en los casos de deterioro pulmonar más grave, puede llegar a ser necesario un trasplante.

La fisioterapia respiratoria llega a suponer un 80% del tratamiento de estos pacientes. El objetivo es mantener las vías respiratorias limpias de secreciones, mejorar la ventilación, reducir las resistencias de las vías aéreas y corregir los problemas de ventilación, entre otros efectos beneficiosos. La terapia debe realizarse de forma individualizada para cada paciente, según la edad y el grado de la enfermedad y es necesario que sea aplicada de forma continuada desde que se produce el diagnóstico y durante toda la vida del paciente, para evitar su empeoramiento.

Las técnicas más utilizadas son las de permeabilidad bronquial, las que utilizan dispositivos técnicos para la eliminación de secreciones, la reeducación respiratoria, ejercicios de entrenamiento muscular y esfuerzo, etc.

Asimismo, además de la fisioterapia respiratoria, la realización de ejercicios adecuados en función del estado del paciente es fundamental para mantener un buen estado físico.

“La fisioterapia debe ser correctamente prescrita y aplicada para que el paciente mantenga su calidad de vida. Es necesario que un fisioterapeuta especializado planifique la terapia y la adapte según la situación de cada paciente”, afirman los responsables del CGCFE.