El ensayo clínico internacional de fase 3 MANEUVER evalúa la eficacia y la seguridad del fármaco pimicotinib, un inhibidor oral, altamente selectivo y potente del receptor CSF-1, en pacientes con tumor de células gigantes de la vaina tendinosa (TGCT, en sus siglas en inglés), un tipo de tumor de origen mesenquimal considerado ultrarraro, es decir, con una incidencia inferior a un caso por millón de habitantes y año.
Los resultados de este estudio en el que ha participado el Dr. César Serrano, oncólogo médico del Hospital Universitario Vall d’Hebron y jefe del Grupo de Investigación Traslacional en Sarcomas del VHIO, se presentaron en el pasado Congreso de la Sociedad Americana de Oncología Médica (ASCO) y se publican hoy en la revista The Lancet. “El TGCT es un tumor ultrarraro de origen mesenquimal muy infrecuente, localmente agresivo, que afecta a las articulaciones y que suele asociarse con dolor articular, inflamación, rigidez y un deterioro funcional progresivo que conlleva incapacitación, lo cual es importante ya que tiende a afectar a personas jóvenes”, explica el Dr. César Serrano, coautor del estudio.
“La tasa de recurrencia tras la cirugía es alta, y conlleva la pérdida progresiva de funcionalidad, especialmente en ausencia de tratamientos aprobados, lo que pone de relieve la importancia de desarrollar un tratamiento eficaz para estos pacientes”, añade.
Un inhibidor oral, altamente selectivo y potente del receptor CSF-1
Pimicotinib es un inhibidor oral, altamente selectivo y potente del receptor CSF-1 (CSF-1R), que está sobreexpresado en entre el 90 y el 95% de los pacientes TGCT.
El ensayo MANEUVER se ha desarrollado en varios países de Asia, Europa y Estados Unidos y han participado 94 pacientes, a 63 se les trató con pimicotinib y al resto con placebo. Tras 25 semanas, la tasa de respuesta, que indica el porcentaje de pacientes que experimentan una reducción significativa del tumor, fue del 54% en los pacientes tratados con el nuevo fármaco frente al 3,2% en los pacientes tratados con placebo. La tasa de reducción del volumen tumoral fue del 63,5% en los pacientes tratados con pimicotinib frente al 3,3% en los que recibieron placebo.
Este beneficio en la reducción del tamaño del tumor se tradujo en que, en los pacientes tratados con pimicotinib, hubo mejorías estadística y clínicamente significativas en parámetros relacionados con la funcionalidad de la articulación, como en la rotación activa, la reducción de la rigidez, el control del dolor y la función física en general. Estos datos respaldan la eficacia del tratamiento en la mejora de los síntomas y la calidad de vida.
Pacientes de todo el mundo
“Es el primer ensayo pivotal aleatorizado en pacientes con TGCT que demuestra una tasa de respuesta global superior al 50% en una población diversa de pacientes de todo el mundo con mejoras significativas en los síntomas y en la calidad de vida, lo que representa un tratamiento eficaz y bien tolerado para estos pacientes para los que no había hasta ahora ninguna opción terapéutica” afirma el Dr. César Serrano.
Este nuevo fármaco ha sido ya aprobado en China y actualmente se encuentra en trámites de aprobación por parte de las principales agencias reguladoras.
Artículo de referencia:
Hairong Xu, Xiaohui Niu,* Vinod Ravi, Javier Martin-Broto, Albiruni Abdul Razak, Ramy Saleh, Yong Zhou, Jingnan Shen, Tang Liu, Kamlesh Kumar Sankhala, César Serrano, Silvia Stacchiotti, Jing Wang, Giacomo G. Baldi, Yi Feng, Yingqi Hua, Tao Li, Piotr Rutkowski, Xiaojing Zhang, Gabriel Tinoco, Qingping Zou, Boyao Shan, Xiangyu Zhu, Hans Gelderblom. Pimicotinib in TGCT: results of the global randomised placebo-controlled phase 3 MANEUVER study. The Lancet, Published Online March 5, 2026 https://doi.org/10.1016/S0140-6736(25)02602-9
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