La terapia celular deslumbra en el último congreso de la Asociación Americana de Hematología

“Cerca de 70 hematólogos españoles pudimos acudir presencialmente a ASH 2021 para poner al día nuestros conocimientos”, añade.

No cabe duda de que la terapia celular ha tenido un destacado protagonismo en el último Congreso de ASH, en diferentes ámbitos. Respecto a la medicina transfusional, el grupo japonés de la Universidad de Kioto ha presentado el primer ensayo clínico de transfusión de plaquetas derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC), en fase I. “A pesar de la enorme complejidad que conlleva la producción de este tipo de células, estos investigadores han conseguido producir billones de plaquetas para uso clínico”, explica Cristina Arbona Castaño, vocal de la SEHH, coordinadora de la Reunión Post-ASH y directora del Centro de Transfusión de la Comunidad Valenciana.

En el marco de este ensayo, se ha presentado una comunicación oral con la experiencia de “un paciente con anemia aplásica al que le fueron transfundidas dichas plaquetas sin ningún acontecimiento adverso a lo largo de un año”, afirma la experta. “Si estos resultados de seguridad se consolidan y se acompañan de resultados de eficacia clínica, como la prevención o el control del sangrado, estarémos ante uno de los avances más importantes de los últimos tiempos en medicina transfusional”, añade.

Terapia celular

En el contexto del abordaje del cáncer hematológico, la terapia celular ha vuelto a tener como punta de lanza el uso clínico de las células CAR-T. “Los primeros ensayos clínicos de fase III con terapia CAR-T en el tratamiento del linfoma B difuso de célula grande (LBDCG) muestran resultados discordantes a favor de su aplicación tras una primera recaída, lo que supondría adelantar su uso a la segunda línea de tratamiento por primera vez, si estos resultados se consolidan en el largo plazo”, apunta Joaquín Martínez López, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario 12 de Octubre, de Madrid, y coordinador de la Reunión Post-ASH.

Además, “destacan los estudios con células CAR-T CD19 en linfoma folicular y con células CAR-T anti-BCMA en mieloma múltiple”.

Revolución terapéutica en el tratamiento del linfoma B difuso de célula grande

Dejando a un lado las células CAR-T y la terapia celular en general, la doctora Arbona ha destacado el estudio de fase III Polarix en LBDCG. “Ha alcanzado su objetivo primario, con una reducción del 27% del riesgo relativo de progresión de la enfermedad, recaída o muerte asociada”, explica. Si estos resultados se consolidan a largo plazo, “el polatuzumab R-CHP podría desplazar al R-CHOP y posicionarse como tratamiento de primera línea frente al LDCGB, aunque el coste de tratamiento puede suponer un hándicap”.

Diagnóstico

En el ámbito estrictamente diagnóstico, ya no cabe duda de que las técnicas de secuenciación masiva de nueva generación constituyen un pilar básico del diagnóstico hematológico, al igual que la biopsia líquida, que “está permitiendo un abordaje mucho más ajustado y preciso en los linfomas cerebrales primarios, tal y como se ha demostrado en ASH 2021”, destaca el doctor Martínez López.

Entre otras ventajas, esta técnica “permite evitar procedimientos tan cruentos como la biopsia cerebral”. En España, seguimos pendientes de la implantación y generalización de ambas herramientas de diagnóstico en el Sistema Nacional de Salud.

Con respecto a las causas de los cánceres hematológicos, se ha establecido el origen de las neoplasias mieloides y su dinámica desde la aparición de la hematopoyesis clonal, un fenómeno común relacionado con el envejecimiento en el que las células madre hematopoyéticas u otros progenitores de células sanguíneas tempranas, contribuyen a la formación de una subpoblación genéticamente distinta de las células sanguíneas. Esto se ha conseguido “con longitudinales de secuenciación a lo largo de mucho tiempo”, señala el experto. También “se ha determinado cómo influye la presencia de diferentes mutaciones en la velocidad de progresión y malignización de dichas células”.

Reducción drástica de las hemorragias en hemofilias graves

En hemofilia, el estudio multicéntrico de fase III ATLAS-INH ha demostrado que incorporar fitusirán -un fármaco experimental contra la antitrombina que utiliza un mecanismo de interferencia conocido como ARN de silenciamiento- reduce drásticamente las hemorragias, ya que “la mitad de los pacientes que lo recibieron no sufrieron ninguna y el 85% experimentó una reducción muy significativa de la tasa de hemorragias por año a lo largo de ocho meses de estudio”, afirma la doctora Arbona.

Este medicamento “supone un hito debido a que mejora considerablemente la calidad de vida de los pacientes con hemofilia grave y se convierte en el primer fármaco que también demuestra su efecto en los pacientes con hemofilia B e inhibidores”.

En el campo de las hemoglobinopatías, la gran protagonista ha vuelto a ser, un año más, la enfermedad de células falciformes, un grupo de trastornos hereditarios de los glóbulos rojos. La experta destaca “los datos de dos ensayos de fase I con etavopivat y mitapivat, dos moléculas que activan una enzima que reduce las crisis vaso-oclusivas y el daño orgánico característicos de esta enfermedad, lo que produce un potencial incremento de la esperanza de vida de estos pacientes”, concluye.