La radioterapia es uno de los pilares del tratamiento del cáncer y su eficacia depende tanto de su acción tóxica sobre las células cancerígenas como de su capacidad para activar al sistema inmunitario. Sin embargo, a menudo no logra generar respuestas antitumorales eficaces debido a factores inmunosupresores.
Una combinación experimental de radioterapia y terapia génica es eficaz y segura para tratar diversos tipos de cáncer
Resultados prometedores de una terapia génica para el síndrome de Dravet
Los innovadores ensayos clínicos de fase 1/2a, codirigidos por la Dra. Linda Laux, del Hospital Infantil Ann & Robert H. Lurie de Chicago, demuestran que el primer tratamiento de regulación génica para la epilepsia es seguro y bien tolerado por pacientes con síndrome de Dravet para quienes los anticonvulsivos no son eficaces.
Dani desafía una enfermedad ultrarara con una terapia génica aplicada por primera vez en España a un menor de 3 años
Dani, un niño de dos años originario de Málaga, se ha convertido en el primer paciente menor de 3 años tratado en España con terapia génica experimental para la paraparesia espástica hereditaria tipo 50 (SPG50), una enfermedad genética neurodegenerativa tan poco frecuente que solo existen alrededor de un centenar de casos diagnosticados en todo el mundo.
Desarrollan una terapia génica contra el sarcoma de Ewing, un tipo de cáncer infantil
Un estudio publicado en la revista Scientific Reports por un equipo del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) ha demostrado en estudios preclínicos que es posible destruir las células tumorales del sarcoma de Ewing mediante el empleo de una estrategia basada en genes ‘suicidas’. Esta denominación se refiere al uso de un gen cuya expresión provoca el ‘suicidio’ de las propias células que lo expresan, favoreciendo la eliminación de células tumorales.
Un estudio clínico español demuestra por primera vez la eficacia de la terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi
Un ensayo clínico español ha demostrado por primera vez que la terapia génica puede resultar eficaz y segura en pacientes con anemia de Fanconi. Los resultados de esta investigación, fruto de más de 20 años de investigación preclínica y el seguimiento de los pacientes durante 7 años, acaban de ser publicados en The Lancet, una de las revistas médicas de mayor impacto.
Diseñan con IA interruptores que activan genes de forma específica en cada tejido
Investigadores Instituto de Tecnología de Massachusetts (MIT) y de las universidades de Harvard y Yale, todas en EE UU, han diseñado interruptores de ADN capaces de controlar con precisión la expresión de genes en un tejido concreto sin afectar al resto del organismo, utilizando inteligencia artificial (IA) de aprendizaje profundo.
Un nuevo ensayo de terapia génica devuelve la audición y el habla a niños sordos
La pérdida de audición genética es una enfermedad grave que afecta principalmente a los más pequeños. No existen fármacos aprobados por el momento, y el único tratamiento para su condición severa son los implantes cocleares que se inventaron hace más de 60 años.
La terapia genética CRISPR mejora la visión en personas con ceguera hereditaria
Los resultados de un ensayo clínico innovador de edición de genes CRISPR en 14 personas con una forma de ceguera hereditaria muestran que el tratamiento es seguro y produjo mejoras mensurables en 11 de los participantes tratados.
Aplican por primera vez terapia génica a un menor de 4 años con distrofia de Duchenne
Investigadores de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona han aplicado una terapia génica para el tratamiento de la distrofia de Duchenne, por primera vez en un niño menor de cuatro años, en el marco de un ensayo clínico internacional, activo y abierto para este tipo de pacientes, en el que están implicados seis centros de diferentes países.
El CSIC estudia el ADN de triple hélice para desarrollar fármacos de terapia génica
Un equipo de investigación del CSIC en el Instituto de Química Física Blas Cabrera (IQF-CSIC) estudia moléculas de ADN que presentan tres hebras en lugar de dos.

