Un equipo investigador del Instituto de Investigación Sanitaria INCLIVA, la Universitat de València (UV) y el CIBERER (Centro de Investigación Biomédica en Red Enfermedades Raras) del Instituto de Salud Carlos III, en colaboración con centros internacionales de referencia y la empresa Arthex Biotech, han desarrollado una nueva estrategia terapéutica que abre una vía realista para tratar la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), una enfermedad neuromuscular rara y progresiva para la que actualmente no existe ningún tratamiento eficaz.
En modelos experimentales de esta enfermedad genética, el tratamiento logra revertir defectos moleculares directamente relacionados con los síntomas de la distrofia miotónica tipo 1 y produce mejoras medibles en la fuerza muscular y en la rigidez característica de la patología. Además, los compuestos desarrollados muestran una capacidad especialmente alta para llegar al músculo, uno de los principales retos en el desarrollo de terapias para enfermedades neuromusculares.
La distrofia miotónica tipo 1 provoca debilidad muscular, rigidez y pérdida progresiva de fuerza, afectando gravemente a la autonomía y calidad de vida de las personas que la padecen.
El trabajo, publicado en The American Journal of Human Genetics, demuestra, sin embargo, que es posible corregir alteraciones clave de la enfermedad actuando sobre mecanismos que hasta ahora no se habían explotado con éxito a nivel terapéutico.
Nueva generación de compuestos
El estudio presenta una nueva generación de compuestos diseñados para bloquear la acción de pequeños reguladores celulares que están alterados en la enfermedad y que contribuyen a que el músculo deje de funcionar correctamente. Al neutralizar estos reguladores, los investigadores consiguen restaurar procesos esenciales dentro de las fibras musculares, lo que se traduce en una mejora clara de la función muscular.
“Estos resultados han sido clave para impulsar el ensayo clínico arthemiR, actualmente en marcha a través de la empresa Arthex Biotech, nacida a partir de resultados generados en la Universitat de València, que evalúa por primera vez en pacientes el potencial de esta aproximación terapéutica”, apunta el catedrático de la Universitat de València Rubén Artero, profesor de Genética y coordinador del Grupo de Investigación en Genómica Traslacional Humana de INCLIVA. Y añade: “El trabajo realizado por el equipo valenciano ha sido determinante tanto en el diseño de las moléculas como en la demostración de su eficacia y seguridad en fases preclínicas”.
Con este avance, València se consolida como un polo internacional en el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades neuromusculares raras. El estudio demuestra que es posible transformar descubrimientos básicos en soluciones terapéuticas concretas, acortando la distancia entre el laboratorio y los pacientes, y ofrece una esperanza tangible a una comunidad que lleva décadas sin opciones de tratamiento..
Referencia del artículo:
Artero R. et al. (2026). “Enhanced muscle uptake of chemically optimized miR-23b antisense oligonucleotides as lead compounds for myotonic dystrophy type 1”. The American Journal of Human Genetics, 113, 1–19. March 5, 2026. https://doi.org/10.1016/j.ajhg.2026.01.016
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