Los tratamientos utilizados hasta la fecha frente a la enfermedad de Alzheimer apenas pueden frenar ligeramente el avance de sus síntomas. Recientemente, la empresa biotecnológica Tetraneuron, una spin-off del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), en colaboración con el Grupo de Investigación del Dr. José María Frade, del Instituto Cajal del CSIC, ha publicado los prometedores resultados de una terapia génica dirigida a una nueva diana terapéutica, el factor de transcripción E2F4.
La expresión de una forma modificada de esta proteína, denominada E2F4DN, en las neuronas de un modelo animal de alzhéimer, el ratón 5xFAD, es capaz de mitigar diversas alteraciones asociadas a la enfermedad. Según el estudio, publicado en la prestigiosa revista científica Neurotherapeutics, los animales tratados presentaron mejoras cognitivas y comportamentales, atenuaron la neuroinflamación, redujeron la tetraploidía neuronal y la producción del péptido beta-amiloide –un conocido agente etiológico de la enfermedad– y revirtieron la pérdida de peso corporal que presenta este modelo de ratón, sin que se detecten efectos deletéreos asociados.
Según se explica desde Tetraneuron, primera startup biotecnológica española del Centro Europeo de Innovación de Johnson & Johnson, “su capacidad para modular procesos tan diversos asociados a la enfermedad de Alzheimer hacen de esta molécula un prometedor agente terapéutico para su administración en humanos”. En la actualidad, la empresa está llevando a cabo los estudios de preclínica regulatoria necesarios para que esta terapia génica entre en fases clínicas “en un futuro próximo”.
Referencia:
López-Sánchez N., Garrido-García A., Ramón-Landreau M., Cano-Daganzo V. y Frade JM. (2021). ‘E2F4-based gene therapy mitigates the phenotype of the Alzheimer’s disease mouse model 5xFAD’. Neurotherapeutics https://rdcu.be/cBfja
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