La Fundación Síndrome de Dravet ha remitido a la directora de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), María Jesús Lamas, un escrito en el que reclaman que se acelere la comercialización de la fenfluramina, un nuevo fármaco aprobado por la Comisión Europea en diciembre de 2020 y que, a pesar del tiempo transcurrido, todavía no está disponible en el mercado español.
Como se recuerda desde la entidad, el síndrome de Dravet es una encefalopatía rara e incapacitante, incurable hasta la fecha, que conlleva graves consecuencias neurológicas en las personas que la padecen, desde crisis epilépticas prolongadas y muy difíciles de controlar hasta comorbilidades compartidas por la mayoría de pacientes: alteraciones cognitivas, problemas de conducta y del habla, alteraciones de la coordinación motora y frecuentes infecciones de las vías respiratorias, entre otras. Además, esta enfermedad está asociada a una alta tasa de mortalidad prematura.
Actualmente, existen tres medicamentos dirigidos a pacientes con síndrome de Dravet aprobados en Europa: el estiripentol, el cannabidiol y la fenfluramina, aunque esta última todavía no está disponible en las farmacias españolas. Según explican los representantes de la fundación, “a pesar de que el estiripentol y el cannabidiol suponen un beneficio constatado para los pacientes con síndrome de Dravet, no son completamente eficaces en la reducción de sus crisis epilépticas, y se desconoce si estos productos tienen efecto sobre las comorbilidades asociadas a la enfermedad”.
Por ello, las personas que conviven con esta enfermedad “necesitan la llegada de nuevas terapias que ayuden a mitigar o reducir completamente los síntomas” y mejoren así la calidad de vida de los pacientes y sus familias.
La fenfluramina, que afecta a la señalización de la serotonina y puede actuar sobre los receptores de perfil farmacológico sigma, ha mostrado una alta tasa de ausencia de crisis a largo plazo en algunos pacientes con síndrome de Dravet. En ensayos clínicos, este medicamento redujo sustancialmente la frecuencia de crisis en estos afectados (hasta el 75% o más), y parece que los fallecimientos prematuros en personas tratadas con fenfluramina son significativamente menores que en pacientes que no siguen dicho tratamiento.
Además, un ensayo clínico mostró “que el tratamiento con este fármaco está asociado a una mejora en el control y flexibilidad emocional del paciente, así como en su ejecución global, y cuidadores de personas con Dravet afirman sentir menos estrés personal y familiar a causa del tratamiento del paciente con fenfluramina”. Por todo ello, desde la Fundación Síndrome de Dravet se considera claro que la disponibilidad este medicamento supondrá una mejora en la calidad de vida de muchas personas que conviven con la enfermedad.
Pendientes del informe de posicionamiento terapéutico
En España, el paso previo a la comercialización de un medicamento es la emisión por parte de la AEMPS de un informe de posicionamiento terapéutico (IPT) que determina el valor terapéutico añadido que aporta el fármaco, atendiendo a razones diferenciales de eficacia y seguridad comparativas frente a las alternativas farmacológicas disponibles. También identifica aquellos grupos de pacientes para los que el acceso a una nueva opción terapéutica en el marco del Sistema Nacional de Salud sería prioritario.
El Grupo de Coordinación del Posicionamiento Terapéutico (GCPT) de la AEMPS acordó comenzar a trabajar el IPT de Fintepla –marca comercial de la fenfluramina– en su reunión del 20 de octubre de 2020, después de que este producto recibiera la opinión favorable del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Fintepla fue autorizada para su comercialización en toda la Unión Europea el 18 de diciembre de 2020. Desde entonces, los pacientes con síndrome de Dravet en España esperan que se elabore el IPT para que esté disponible en el mercado de nuestro país.
En este escenario, las familias afectadas por esta enfermedad recuerdan que también sufrieron un “sustancial retraso, de más de dos años”, en la llegada de Epidyolex (cannabidiol) desde la aprobación por parte de la Comisión Europea. Por ello, en su carta a María Jesús Lamas, la fundación lamenta que se repita la situación, “con una demora de más de 14 meses”, en la elaboración del borrador del IPT de Fintepla, “sobre todo cuando nos referimos a un medicamento para pacientes que sufren una enfermedad rara, grave y con una alta tasa de mortalidad prematura”.
“Siendo conocedores de la importancia de una conclusión positiva del informe para la reducción de los plazos de aprobación de precios y reembolsos en España, creemos que no debe permitirse mayor demora en la elaboración del IPT de fenfluramina y que su llegada al mercado español debería establecerse como prioridad a partir de ahora por parte de la AEMPS”, destaca la Dra. Elena Cardenal, directora científica de la Fundación Síndrome de Dravet.
Por su parte, el presidente de la organización, José Ángel Aibar, recuerda que la comercialización de este fármaco, “unida a las de Diacomit (estiripentol) y Epidyolex, tendrá un impacto seguro y transformador en la vida de estos pacientes; mejorará su salud –crisis epilépticas, supervivencia y comportamiento–, lo que, en última instancia, impactará positivamente en su calidad de vida y la de sus familias”.
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