La investigación en red es una de las mejores armas con la que cuentan los científicos. Compartir los conocimientos y agrupar el mayor número posible de casos en torno a un mismo ensayo clínico es una de las mejores vías para caminar hacia el descubrimiento de nuevos tratamientos más eficaces.
Así lo hace el Grupo Español de Leucemia Mieloblástica o Mieloide Aguda del Grupo PETHEMA, que reúne este viernes a los 180 mayores especialistas en esta enfermedad hematológica maligna para debatir los últimos avances en su tratamiento.
“Nos reuniremos unos 180 investigadores de LMA del grupo PETHEMA, y repasaremos las múltiples iniciativas y proyectos en desarrollo del grupo cooperativo”, subraya el principal coordinador del encuentro y líder científico de esta patología, el doctor Pau Montesinos, quien además es el coordinador del grupo LMA-PETHEMA y secretario científico de PETHEMA.
Además, “la presencia de investigadores de diversos países, aparte de España, como Portugal, Chile, Colombia o Polonia, contribuirá notablemente a la actividad y dinamización de nuestra red científica”, explica el doctor Montesinos, quién hace mención especial a la presencia del doctor Adriano Venditti, el investigador principal en LMA del grupo Italiano GIMEMA, “con el fin de que nos muestre su perspectiva y proyectos en esta patología”.
Leucemia mieloblástica aguda
La leucemia mieloblástica o mieloide aguda (LMA) es una enfermedad maligna (cancerosa) de la sangre, caracterizada por una producción exagerada e incontrolada de mielocitos, un tipo inmaduro de glóbulo blanco, en el interior de la médula ósea. Esta proliferación interfiere la producción de células normales de la sangre ocasionando insuficiencia medular, con anemia, hemorragia e infecciones. En ocasiones, la LMA es la etapa final de otras enfermedades, como los síndromes mielodisplásicos (SMD) o las neoplasias mieloproliferativas crónicas.
La leucemia mieloide aguda representa el 40% de todas las leucemias en el mundo occidental. Su incidencia en nuestro país se estima 3,5 nuevos casos por 100.000 habitantes y año. La mediana de edad de las personas que padecen LMA es de 67 años y la mayoría de pacientes se sitúan en la franja de los 60–75 años. La incidencia de la LMA se incrementa con la edad, lo que explicaría que más de la mitad de los pacientes afectados tenga más de 65 años. Dicha incidencia sigue creciendo hasta los 80 años.
Medicina de precisión
Uno de los mayores avances en el abordaje de esta enfermedad es el diagnóstico molecular para la medicina de precisión. El doctor Montesinos destaca lo bien situados que están los pacientes en España, “con una red de laboratorios centrales que trabajan de forma armónica posibilitando el acceso de los pacientes del Sistema Nacional de Salud a estas técnicas diagnósticas, y por ende a terapias innovadoras dirigidas a dianas moleculares”.
Recientemente, el grupo de LMA ha conseguido apoyo institucional mediante la concesión por parte del Ministerio de Ciencia e Innovación de financiación específica durante tres años para esta plataforma diagnóstica, en el contexto de la red IMPACT del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), “lo que es una muy buena noticia para los pacientes con esta grave enfermedad”, destaca el coordinador de LMA-PETHEMA.
Dos estudios esperanzadores
En el encuentro que se celebra este viernes en Madrid se van a presentar, además, los principales avances en la investigación de tratamientos curativos de esta enfermedad. “Vamos a presentar los resultados preliminares de dos estudios que combinan quimioterapia con quizartinib, un inhibidor oral de kinasas de segunda generación”, explica el coordinador de LMA-PETHEMA.
Uno de ellos, el ensayo fase 2 QUIWI, ha comparado la adición de quizartinib o placebo a la quimioterapia intensiva convencional en pacientes de edad inferior a 70 años sin mutación del gen FLT3, que representan el 80% de los casos con esta enfermedad. “Esperamos que los resultados finales del ensayo QUIWI puedan suponer un notable avance en el tratamiento de primera línea con intención curativa, aunque siempre debemos ser prudentes a la hora de interpretar los resultados obtenidos”, subraya el doctor Montesinos.
España, a la vanguardia en investigación
“España es un país en el que, gracias a la existencia de un sistema de salud pública universal, es posible ofrecer tratamientos relativamente homogéneos a todos los pacientes”, destaca e científico. Esto es “especialmente relevante en el contexto de las enfermedades más graves, como las neoplasias hematológicas, y ofrece una buena base para la realización de ensayos clínicos. Por ese motivo, junto a los costes eficientes, el diverso y variado tejido de grupos cooperativos investigadores y una regulación agilizada en los últimos años, muchos promotores escogen nuestro país para la investigación clínica realizando cada vez más estudios aquí, desde la fase 1 a la fase 4”, valora el doctor Montesinos.
Respecto a la LMA, “nuestra fortaleza consiste en la red cooperativa, con más de 180 instituciones que colaboran por vocación en la tarea investigadora”, recuerda el doctor, sin dejar de reconocer que hay que seguir trabajando para mejorar el Registro Epidemiológico de PETHEMA, uno de los más amplios a nivel internacional: “Aspiramos a ser de los más relevantes en cuanto a producción científica”.
Sobre PETHEMA
PETHEMA es un grupo cooperativo de investigación académica independiente adscrito a la SEHH con 50 años de vida, creado para impulsar proyectos de investigación en Hematología y Hemoterapia.
Está constituido por hematólogos clínicos principalmente de la red de hospitales del sistema sanitario público español pero también de algunos centros privados, hospitales europeos y sudamericanos apoyados por centros de referencia para determinaciones analíticas complejas y donde se llevan a cabo estudios biológicos avanzados asociados a los desarrollos clínicos.
La Fundación PETHEMA se creó con el objetivo de obtener y canalizar recursos para soportar la compleja gestión clínica, biológica, administrativa y financiera de las actividades de investigación desarrolladas por los diferentes Grupos Cooperativos de PETHEMA. La Fundación PETHEMA es el primer promotor no comercial y no institucional en Medicina en España y el 148º en Europa entre un total de 6.046 instituciones (EU Trials Trackers).
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