La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha acordado esta semana la financiación, dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS) de dos nuevos medicamentos huérfanos para el tratamiento de dos enfermedades raras: la atrofia muscular espinal y la acondroplasia.
El primero, comercializado con el nombre de Evrysdi y cuyo principio activo es risdiplam, es el tercer tratamiento autorizado y financiado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), pero es el primero que se administra por vía oral, con la ventaja que supone para los pacientes que no son candidatos a la terapia génica o la administración intratecal, las únicas vías disponibles hasta el momento.
La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular rara provocada por una mutación genética que provoca una disminución de la masa y fuerza muscular.
Durante meses, afectados por esta patología han impulsado numerosas movilizaciones para reclamar que se garantice el acceso de todos los pacientes a los medicamentos disponibles para tratar la AME, entre ellos, el risdiplam, cuya financiación se ha aprobado ahora.
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) recomendó su comercialización el 26 de febrero de 2021 para pacientes con atrofia muscular espinal tipo I, II y III, en base al beneficio que han obtenido los pacientes tratados en los ensayos clínicos. Según se explicaba en marzo desde la Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME), la EMA le otorgó el estatus PRIME, al tratarse de un medicamento que puede ofrecer una gran ventaja sobre los tratamientos existentes o beneficiar a los pacientes sin opciones terapéuticas.
Sin embargo, el Grupo Coordinador de RevalMed de la Comisión Permanente de Farmacia publicó un informe en el que “cuestionaba el beneficio de este tratamiento para pacientes con AME tipo II y III”, lo que, a juicio de esta organización, “implicaría excluir a pacientes que potencialmente podrían beneficiarse de esta terapia, estableciendo limitaciones de acceso alejadas de las evidencias científicas”.
Primer tratamiento contra la acondroplasia
Voxzogo, cuyo principio activo es la vosoritida, está indicado en el tratamiento de la acondroplasia en pacientes de 2 años de edad y mayores cuyas epífisis no se han cerrado, debiendo confirmarse mediante pruebas genéticas. Es el primer medicamento autorizado y financiado para esta enfermedad.
La acondroplasia afecta al crecimiento de casi todos los huesos del cuerpo, incluidos los del cráneo, la columna vertebral, los brazos y las piernas, por lo que la persona presenta una estatura muy baja, entre otros problemas de salud (más información).
Como se explica desde el Ministerio de Sanidad, tras la decisión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos deben emitirse las correspondientes propuestas de resolución de financiación para completar el procedimiento. En caso de ser aceptadas por los laboratorios titulares, permiten la resolución definitiva y la inclusión de los medicamentos en el Nomenclátor de medicamentos financiados dentro del SNS del mes siguiente.
La CIPM es el órgano colegiado competente en materia fijación del precio industrial máximo (PVL) de los medicamentos incluidos en la prestación del SNS y está formado por representantes de diferentes ministerios y de las comunidades autónomas.
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