Alberto Gago García, padre de Daniel, un niño de 3 años afectado por el síndrome ultra raro Schuurs-Hoeijmakers (PACS1), ha presentado una denuncia formal ante el Ministerio de Sanidad y el Defensor del Pueblo para reclamar la financiación pública del medicamento Slenyto® (melatonina de liberación prolongada 5mg), el único tratamiento aprobado para el insomnio en menores con trastorno del espectro autista (TEA) y trastornos neurogenéticos.
“El Slenyto es el único medicamento que permite a nuestros hijos dormir sin poner en riesgo su salud ni su desarrollo. Pero su precio de 144 euros al mes —1.728 euros al año— es inasumible para muchas familias, y no existe alternativa financiada contra el insomnio infantil”, denuncia Alberto Gago García, impulsor de esta reclamación.
Un medicamento esencial sin financiación pública
El medicamento Slenyto®, aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), es el primer tratamiento autorizado en Europa para el insomnio infantil asociado a TEA o trastornos neurogenéticos con alteraciones en la secreción de melatonina.
En su Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT), publicado por la AEMPS el 7 de enero de 2022 y revisado el 2 de abril de 2025, se indica expresamente que “Melatonina (Slenyto®) ha sido el primer medicamento autorizado en el tratamiento de insomnio en niños y adolescentes de 2 a 18 años con trastornos del espectro autista (TEA) y/o trastornos neurogenéticos con secreción diurna aberrante de melatonina y/o despertares nocturnos, en los que las medidas de higiene del sueño han sido insuficientes.”
Sin embargo, el laboratorio titular no ha presentado una propuesta de precio al Ministerio de Sanidad, lo que impide que la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) evalúe su financiación pública. Según el Acta de Acuerdos de la CIPM (páginas 60–61), esta ausencia de propuesta deja el fármaco en precio libre de mercado, provocando una situación de desprotección económica y sanitaria para cientos de familias.
Una realidad que afecta a miles de menores
En España se estima que existen 83.000 menores con TEA, cerca del 1% del alumnado no universitario, y alrededor de 500.000 personas en total conviven con este trastorno. Más del 80% de los niños con TEA sufren trastornos del sueño graves, con dificultad para conciliar y mantener el descanso nocturno, lo que repercute directamente en su salud física, emocional y desarrollo cognitivo.
En el caso de los niños con enfermedades genéticas raras, como el síndrome PACS1 o Schuurs-Hoeijmakers, el insomnio se agrava por dificultades motoras, aversión oral y discapacidad intelectual, lo que imposibilita el uso de comprimidos convencionales.
El Slenyto® constituye una innovación única: un comprimido de melatonina de liberación prolongada de solo 3 mm, diseñado específicamente para menores con aversión oral o dificultades de deglución, una característica diferencial de este grupo de pacientes.
Una situación de grave desigualdad sanitaria
“El laboratorio ha cumplido todos los pasos técnicos, pero no ha presentado la oferta económica necesaria para fijar su precio y permitir la financiación pública. Eso deja a las familias en una situación de abandono institucional y desigualdad”, lamenta Gago.
Mientras tanto, las familias deben asumir de su bolsillo más de 1.700 euros anuales para un tratamiento que no tiene alternativa terapéutica ni genérica disponible.
Gago ha trasladado su petición formal al Ministerio de Sanidad el pasado 25 de octubre de 2025 y ha solicitado también la intervención del Defensor del Pueblo, en espera de respuesta.
Una enfermedad ultra rara con solo 30 casos en España
El síndrome Schuurs-Hoeijmakers (PACS1) es un trastorno genético multisistémico causado por mutaciones en el gen PACS1. Provoca retraso global del desarrollo, discapacidad intelectual, epilepsia, alteraciones faciales y graves problemas de sueño y alimentación.
Actualmente se estima que solo 30 niños en España padecen esta enfermedad, aunque el número de diagnósticos aumenta gracias a los programas de genética clínica y medicina personalizada.
El próximo marzo de 2026, el Centro de Referencia Estatal de Enfermedades Raras de Burgos (CREER) acogerá el IV Congreso Científico Familiar PACS1, con la participación de la Dra. Jenneke Schuurs-Hoeijmakers (descubridora del síndrome) y el Dr. Gary Thomas (Universidad de Pittsburgh), referente mundial en investigación genética de esta patología.
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