Un estudio colaborativo realizado en un modelo experimental de ratón ha desvelado que el injerto de células fetales normales en pacientes hemofílicos recién nacidos permite la recuperación de los niveles terapéuticos del factor de coagulación afectado en esta enfermedad, el FVIII.
El resultado, publicado en la revista Haematologica, pone de manifiesto que el injerto de células fetales en recién nacidos con hemofilia A es más eficiente que el de las células donantes derivadas de medula ósea de adulto, una técnica terapéutica que también se está estudiando.
En el trabajo han colaborado el grupo de la Dra. María José Sánchez, del Centro Andaluz de Biología del Desarrollo (CABD) —centro de investigación mixto del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), la Universidad Pablo de Olavide (UPO) y la Junta de Andalucía— el del Dr. Antonio Liras, de la Universidad Complutense, y el de la Dra. Antonia Follenzi, de la Universidad del Piamonte Orientale (Novara)
La hemofilia A es una enfermedad causada por la falta de funcionalidad del factor de coagulación VIII (FVIII). Actualmente, el tratamiento consiste principalmente en terapia de reemplazo, con frecuentes infusiones del factor recombinante. La Dra. Sánchez, una de las investigadoras, indica que el alto coste de producción “y el hecho de que un elevado número de pacientes desarrolle anticuerpos bloqueantes contra el FVIII exógeno evidencian la necesidad de investigar otras alternativas a la terapia de reemplazo“.
Esta es la razón por la que se han desarrollado nuevas estrategias de terapia génica, con el fin de conseguir una producción permanente de FVIII mediante la infusión en el hígado de vectores víricos de tipo AAV que expresan el FVIII (medicamento recientemente aprobado para pacientes adultos, ROCTAVIAN). Sin embargo, estos vectores víricos que no se integran en el genoma no son apropiados para la población pediátrica, debido a su progresiva dilución en el hígado a medida que el recién nacido va creciendo. “Por ello, la terapia celular con el fin de proveer células productoras de FVIII es una estrategia de alto interés“, explica la investigadora del CABD.
Potencial terapéutico contra la hemofilia
“Hemos observado en un modelo experimental que células madre y progenitoras fetales sanas trasplantadas en recién nacidos hemofílicos pueden contribuir durante un largo tiempo a la producción continua de las células sanguíneas y las células endoteliales vasculares, recuperando niveles terapéuticos de FVIII”, indica María José Sánchez.
Este trabajo ha ampliado los conocimientos sobre las células fetales de hígado y su posible uso en enfoques de terapia celular para el tratamiento de recién nacidos con hemofilia. Sin embargo, aún queda por determinar si el tratamiento con progenitores hematopoyéticos o endoteliales por separado es más eficiente que el tratamiento con el conjunto de células del hígado fetal, así como la determinación de estrategias para incrementar a largo plazo el injerto endotelial vascular.
La información obtenida sobre la reconstitución del compartimento hemato/vascular en un modelo preclínico neonatal de hemofilia A proporciona información útil para estudios centrados en la obtención de progenitores reconstituyentes a largo plazo a partir de otras fuentes de aplicación más asequibles para el tratamiento de pacientes hemofílicos pediátricos, como las células de sangre y cordón umbilical de características fetales o las células madre pluripotentes inducidas.
Referencia:
Simone Merlin at al. ‘Therapeutic potential of fetal liver cell transplantation in hemophilia a mice’. Haematologica
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